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Lentiviral haematopoietic stem cell gene therapy (HSC-GT) for metachromatic leukodystrophy (MLD): Preliminary results from a clinical trial with a cryopreserved formulation of OTL-200 2019 Calbi, V; Fumagalli, F; Acquati, S; Miglietta, S; Ciotti, F; Fraschini, M; Sarzana, M; Baldoli, C; Recupero, S; Zambon, A; Barzaghi, F; Ferrua, F; Cicalese, Mp; Migliavacca, M; Tucci, F; Gallo, V; La Marca, G; Silvani, P; Facchini, M; Locatelli, S; Antonioli, G; Zancan, S; Farinelli, G; Morena, F; Segovia, J; Schwab, Lc; Downey, G; Gabaldo, M; Martino, S; Ciceri, F; Sora, Mgn; Mencacci, Bernardo; Naldini, L; Aiuti, A
Lentiviral hematopoietic stem and progenitor cell gene therapy (HSPC-GT) for metachromatic leukodystrophy (MLD): Clinical outcomes from 33 patients 2020 Fumagalli, Francesca; Calbi, Valeria; Sessa, Maria; Zambon, Alberto; Baldoli, Cristina; Rancoita, Paula M. V.; Acquati, Serena; de Mattia, Fabiola; Tucci, Francesca; Gallo, Vera; Zancan, Stefano; Montini, Eugenio; Schwab, Laetitia; Downey, Gerald; Sharpe, John; Gabaldo, Michela; Martino, Sabata; De Serio, Clelia; Ciceri, Fabio; Filippi, Massimo; Sora, Maria Grazia Natali; Bernardo, Maria Ester; Naldini, Luigi; Biffi, Alessandra; Aiuti, Alessandro
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