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Gene Therapy of Tay-Sachs disease 2000 Martino, Sabata; Emiliani, Carla; Severini, G. M.; Tancini, Brunella; Chigorno, V.; Consiglio, A.; Dolcetta, D.; Trojani, A.; Sonnino, S.; Orlacchio, Aldo; Bordignon, C.
Gene therapy of Tay-Sachs Disease 2000 Martino, Sabata; Bordignon, C.; Orlacchio, Aldo
Restoration of arylsulphatase A activity in murine metachromatic leukodistrophy oligodendrocytes by retroviral vector-mediated gene transfer 2000 Consiglio, A; Martino, Sabata; Dolcetta, D; Troiani, A; Severini, Gm; Benaglia, G; Wrabetz, L; Cusella, G; Orlacchio, Antonio; Orlacchio, A; Marchesini, S; Aebischer, P; Bordignon, C.
Adult neural stem cells as a tool for gehe therapy of Tay-Sachs disease 2001 Martino, Sabata; Galli, R.; Gritti, A.; Cusella, G.; Emiliani, Carla; Consiglio, A.; Dolcetta, D.; Troiani, A.; Bordignon, C.; Vescovi, A.; Orlacchio, Aldo
Protection from neuropathlogy and behavioural deficits in metachromatic leukodystrophy mice after lentivirus- mediated gene transfer to the brain parechyma 2001 A., Consiglio; D., Dolcetta; A., Quattrini; Martino, Sabata; J. C., Bensadoun; A., Trojani; V., Cestari; A., Oliverio; L., Naldini; C., Bordignon
Protection from neuropathlogy and behavioural deficits in metachromatic leukodystrophy mice after lentivirus- mediated gene transfer to the brain parechyma 2001 A., Consiglio; D., Dolcetta; A., Quattrini; Martino, Sabata; J. C., Bensadoun; A., Trojani; V., Cestari; A., Oliverio; L., Naldini; C., Bordignon
Absence of metabolic cross-correction in Tay-Sachs cells: implication in gene therapy 2001 Emiliani, Carla; Martino, Sabata; Tancini, Brunella; Severini, G. M.; Montanucci, Pia; Marconi, Pierfrancesco; Dolcetta, D.; Chigorno, V.; Sonnino, S.; Bordignon, C.; Orlacchio, Aldo
Adult neural stem cells as a tool for gene therapy for Tay-Sachs disease. 2001 Martino, Sabata; R., Galli; A., Gritti; G., Cusella; Emiliani, Carla; A., Consiglio; A., Trojani; C., Bordignon; A., Vescovi; A., Orlacchio
In vivo gene therapy of metachromatic leukodystrophy by lentiviral vectors:correction of neuropathology and protection against learning impairments in affected mice 2001 Consiglio, A.; Quattrini, A.; Martino, Sabata; Bensaudoun, J.; Dolcetta, D.; Trojani, A.; Benaglia, G.; Marchesini, S.; Cestari, V.; Oliverio, A.; Bordignon, C.; Naldini, L.
Restoration of the GM2 ganglioside metabolism in bone marrow-derived stromal cells from Tay-Sachs disease animal model 2002 Martino, Sabata; Cavalieri, Cristina; Emiliani, Carla; Cusella De Angelis, M.; Montanucci, Pia; Tancini, Brunella; Chigorno, V.; Severini, G. M.; Bembi, B.; Sandhoff, K.; Sonnino, S.; Orlacchio, Aldo
Directed hexa gene transfer therapy for Tay-Sachs disease provides a wide brain distribution of the B-Hexosaminidase a and restores the GM2 ganglioside metabolism 2002 Martino, Sabata; Tancini, Brunella; Marconi, Pierfrancesco; Dolcetta, D.; Montanucci, Pia; Sandhoff, K.; Bordignon, C.; Emiliani, Carla; Orlacchio, Aldo
Brain-directed gene transfer therapy for Tay-Sachs disease gives rice a wider distribution of the B-Hexosaminidase A 2002 Martino, Sabata; Tancini, Brunella; Marconi, P.; Montanucci, Pia; Dolcetta, D.; Sandhoff, K.; Bordignon, C.; Emiliani, Carla; Orlacchio, Aldo
Restoration of gm2 ganglioside metabolism in bone marrow-derived stromal cells from tay sachs disease animal model 2002 Martino, Sabata; Cavalieri, Cristina; Emiliani, Carla; Dolcetta, D.; Cusella De Angelis, M.; Chigorno, V.; Severini, G.; Sandhoff, K.; Bordignon, C.; Sonnino, S.; Orlacchio, Aldo
Absence of metabolic cross-correction in tay-sachs cells: implication in gene therapy 2002 Martino, Sabata; Emiliani, Carla; Tancini, Brunella; Severini, G. M.; Chigorno, V.; Sonnino, S.; Bordignon, C.; Orlacchio, Aldo
Le cellule staminali per la terapia delle GM2 gangliosidosi 2003 Martino, Sabata; Orlacchio, Aldo
Approcci di terapia genica per le malattie da accumulo metabolico lisosomiale con coinvolgimento neurologico 2003 Martino, Sabata; Orlacchio, Aldo
In vivo gene transfer strategy for Tay-Sachs disease restores the GM2 ganglioside in the brain of the animal model 2003 Martino, Sabata; Marconi, P.; Tancini, Brunella; Montanucci, Pia; Dolcetta, D.; Cavalieri, C.; Sanhoff, K.; Emiliani, Carla; Bordignon, C.; Orlacchio, Aldo
Direct brain gene transfer strategy for Tay-Sachs disease 2003 Martino, Sabata; Marconi, Pierfrancesco; Tancini, Brunella; Montanucci, Pia; Dolcetta, D.; Cavalieri, Cristina; Sandhoff, K.; Emiliani, Carla; Bordignon, C.; Orlacchio, Aldo
In vivo HSV-1 T0Ahex gene transfer strategy for Tay-Sachs disease provides a wide distribution of B-Hexosaminidase A and restores the GM2 ganglioside metabolims in the brain animal model 2003 Martino, Sabata; Marconi, P.; Tancini, Brunella; Montanucci, Pia; Dolcetta, D.; Cavalieri, C.; Sandhoff, K.; Emiliani, Carla; Bordignon, C.; Orlacchio, Aldo
Phatophysiology studies improve the effectiveness of a therapeutic approach to Tay-Sachs disease 2004 Martino, Sabata; Tiribuzi, Roberto; Manieri, P.; Orlacchio, Aldo; Gritti, A.; Emiliani, Carla; Orlacchio, A.
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