Directed hexa gene transfer therapy for Tay-Sachs disease provides a wide brain distribution of the B-Hexosaminidase a and restores the GM2 ganglioside metabolism

MARTINO, Sabata;TANCINI, Brunella;MARCONI, Pierfrancesco;MONTANUCCI, Pia;EMILIANI, Carla;ORLACCHIO, Aldo
2002

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